Il n’y a pas assez de médicaments adaptés aux enfants. Souvent, pour ne pas laisser l’enfant sans traitement, les médecins sont amenés à adapter les médicaments pour adultes. Ils les ajustent en prenant en compte la morphologie ou l’acceptabilité de l’enfant (écraser des comprimés impossibles à avaler pour des petits). L’adaptation des médicaments porte aussi sur les doses et la durée du traitement.
Or, on ne peut pas entièrement transposer à l’enfant des études sur les adultes. Ce qui est valable pour les adultes ne l’est pas nécessairement pour les enfants. La physiologie humaine est complexe, notamment chez l’enfant où les organes, le métabolisme et l’immunité évoluent chaque année de la naissance à l’adolescence. Dans un organisme en croissance, le passage et l’élimination du médicament, et les conséquences de son action doivent être étudiés. Une maladie bénigne chez l’adulte peut être grave chez l’enfant (rhume banal chez l’adulte mais bronchiolite chez l’enfant). Il est donc nécessaire de mener des études pédiatriques pour :
- prendre en compte les paramètres physiologiques particuliers aux tranches d’âge concernées (de la phase prénatale c’est-à-dire pendant la grossesse jusqu’à l’âge adulte),
- comparer l'état de santé de jeunes patientes et patients traités pour une pathologie à celui d'enfants ne présentant aucune maladie identifiée afin d'améliorer le suivi des prises en charge
- évaluer les effets à long terme afin d’assurer non seulement une efficacité mais aussi une sureté maximales.